Thérapie CAR-T : un pas de plus vers les patients

La semaine dernière, un panel d’experts en oncologie réunis à la demande de la FDA s’est prononcé à l’unanimité en faveur d’un traitement révolutionnaire développé par Novartis, la thérapie anticancéreuse CAR-T. Il s’agissait du premier comité consultatif sur le CAR-T et cet avis positif constitue une étape importante dans le développement de cette thérapie passionnante et toute nouvelle. En général, la réunion d’un comité consultatif a lieu dans la dernière phase du processus d’autorisation et est suivie le plus souvent par l’autorisation finale de mise sur le marché.

Le traitement CAR-T (soit : « cellules T porteuses d’un récepteur chimérique ») est une thérapie personnalisée, au cours de laquelle les cellules immunitaires du patient sont prélevées et modifiées génétiquement afin qu’elles puissent combattre le cancer. Les cellules T devenues « tueuses » sont équipées d’un récepteur qui détecte le cancer et déclenchent une attaque contre les cellules cancéreuses. Le processus dans son ensemble est un chef-d’œuvre biotechnologique dont le cycle de production dure trois semaines environ. Les résultats obtenus par Novartis dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) réfractaire ou récidivante, chez des enfants pour lesquels il n’existait plus d’option thérapeutique, sont véritablement spectaculaires. La thérapie Novartis CAR-T CTL019 a permis d’obtenir une rémission complète dans 82 % des cas ; au bout de 6 mois, 60 % de ceux-ci n’avaient pas récidivé. Par contre, même si les bienfaits de cette thérapie sont manifestes, les risques ont donné lieu à une polémique. La réponse immunitaire agressive causée par la thérapie CAR-T peut avoir des effets secondaires graves et a même entraîné des événements létaux dans le cas de thérapies CAR-T de la concurrence ciblant différents cancers. Même si la prudence est toujours de mise, il convient de rappeler que les patients avaient épuisé toutes les autres options thérapeutiques.

Le processus de contrôle FDA de la thérapie CAR-T de Novartis dans les cas de LAL pédiatrique est à présent bien avancé ; la décision finale de la FDA est attendue d’ici la fin du mois d’octobre. Une autre société, Kite Pharma, attend pour le mois de novembre une décision concernant son traitement pour le lymphome. Enfin, des sociétés telles que Juno Therapeutics et Bluebird Bio en sont au stade des programmes cliniques avancés.

L’approbation à l’unanimité de la thérapie CAR-T CTL019 Novartis, qui pourrait bien révolutionner le traitement du cancer, constitue une étape cruciale. C’est la première fois que la FDA donne son avis sur ce nouveau traitement. Il est très encourageant de constater que le panel d’experts se montre aussi positif. Cela démontre l’engagement de la FDA en faveur des produits innovants qui sauvent la vie des patients. De façon générale, cette reconnaissance des thérapies nouvelles ainsi que les évolutions positives récentes dans le débat sur les prix des médicaments confirment nos vues à l’égard du secteur biotechnologique.

L’avis positif communiqué la semaine dernière indique que cette thérapie anticancéreuse révolutionnaire ne tardera pas à être utilisée chez les patients. La stratégie biotech de Candriam investit dans ces thérapies CAR-T sous la forme de parts dans Juno Therapeutics, Kite Pharma et Bluebird Bio.