Don du sang : un besoin vital !

Plusieurs avancées scientifiques récentes pourraient prochainement permettre de guérir de nombreuses maladies hématologiques, à commencer par certains cancers du sang. En attendant, chaque don compte…

Les transfusions de sang, de plasma et de plaquettes sauvent chaque année des millions de vies. Elles permettent notamment de répondre à des besoins hospitaliers urgents, comme les hémorragies. Elles sont également indispensables pour traiter près de 150 maladies hématologiques et oncologiques, comme la drépanocytose ou la leucémie, qui représente un tiers des cancers pédiatriques.

Caractérisée par une diminution de la quantité et/ou une altération de la qualité des globules rouges, l’anémie demeure le trouble sanguin le plus courant. Selon l’OMS, 1,62 milliard de personnes seraient concernées, soit environ le quart de la population mondiale.

Une découverte inédite témoigne cependant d’une relative méconnaissance du sujet. Publiés dans The Lancet¹, les travaux d’un groupe de chercheurs américains ont littéralement surpris la communauté scientifique internationale. Infection grave du sang, la septicémie aurait causé 11 millions de morts en 2017. Deux fois supérieure à celle des spécialistes, cette estimation correspondrait à un décès sur cinq dans le monde.

Les progrès de la science

Véritable innovation médicale et technologique, les thérapies géniques ont récemment bouleversé la prise en charge de certains cancers du sang. Deux médicaments sont actuellement indiqués dans le traitement de la leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B et du lymphome diffus à grandes cellules B, deux formes rares mais particulièrement agressives. Plus connus sous le nom de CAR-T cells, leur utilisation est recommandée pour les patients réfractaires aux méthodes traditionnelles ou en situation de rechute. Selon les données cliniques disponibles, les taux de survie à douze mois sont quadruplés, voire mieux. Plusieurs rémissions complètes ont été observées dès le premier mois ; la première patiente traitée aux Etats-Unis il y a une dizaine d’années est aujourd’hui totalement guérie. Révélateur de leur immense potentiel curatif, leurs prix atteignent plusieurs centaines de millions de dollars... pour une injection unique.  

La thérapie génique pourrait également faire ses preuves dans le traitement des hémoglobinopathies qui concernent plus de 330 000 naissances par an, principalement en Afrique. Parmi les projets les plus avancés, Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics conduisent des essais cliniques prometteurs dans la bêta-thalassémie et la drépanocytose. La technique utilisée permet d’identifier le défaut génétique, de le découper, de le corriger et d’insérer la modification à l’aide d’un ciseau moléculaire. Présentés lors du 62^ème congrès annuel de la Société américaine d’hématologie, les derniers résultats publiés² font état d’une amélioration clinique significative qui se traduit par une suppression de la dépendance transfusionnelle pour les sept patients atteints de thalassémie et une disparition des crises vaso-occlusives pour les trois patients atteints de drépanocytose. Prochainement testée sur une cohorte de 90 personnes, cette thérapie génique par édition du génome incarne une meilleure chance de guérison pour des millions de malades³.

Des enjeux multiples

Malgré les progrès de la recherche, aucun médicament ne peut remplacer le sang humain. Selon l’OMS, 118,5 millions de dons sont collectés chaque année. Un niveau jugé « très insuffisant » pour répondre à une demande croissante, accentuée par l’augmentation et le vieillissement de la population, mais aussi par la durée de vie limitée des produits sanguins (sept jours pour les plaquettes, quarante-deux jours pour les globules rouges et trois-cent-soixante-jours pour le plasma).

Pour lutter contre la pénurie, certains pays n’hésitent pas à rémunérer les donneurs, à l’instar de la Suisse, de l’Autriche, de la Russie ou de la Chine. Une stratégie qui peut parfois s’avérer efficace, comme en Allemagne, où un tiers des adultes donnent régulièrement leur sang. Aux Etats-Unis, chaque habitant peut effectuer 104 dons de plasma sanguin par an, soit un gain estimé à 3 120 dollars. Selon le New York Times, ce « marché » était valorisé à 21 milliards de dollars en 2017.

Contesté, le principe ne fait pas l’unanimité. Derrière les questions éthiques, la traçabilité et la sécurité des dons prêtent également à interrogation. OMS en tête, les grands organismes internationaux recommandent un dépistage systématique du VIH, de l’hépatite B, de l’hépatite C et de la syphilis avant toute transfusion. Ils préfèrent constituer des réserves alimentées par des donneurs volontaires et non rémunérés, un groupe au sein duquel la prévalence des infections véhiculées par le sang est généralement la plus faible. Pour y arriver, ils invitent les autorités compétentes à sensibiliser les populations, à développer des collectes de proximité ou à déployer des campagnes de recrutement.   

La quête du sang artificiel

Des chercheurs japonais prétendent avoir trouvé la parade ultime. Ils seraient parvenus à créer un sang artificiel, constitué à partir de globules rouges et de plaquettes. Publiée dans la revue américaine Transfusion⁴, cette découverte présente plusieurs avantages concrets. Mis au point sans anticorps et sans antigène, ce substitut serait universel. Il pourrait donc être transfusé à tous les patients, quel que soit leur groupe sanguin. Il pourrait aussi être conservé à des températures normales pendant plus d’un an. Conçu en laboratoire, ce « prototype » a été testé sur des lapins atteints par une maladie hémorragique. Les résultats sont plutôt concluants : six des dix cobayes ont survécu à l’expérimentation, soit un taux de réussite comparable à celui des transfusions naturelles. Aucun effet secondaire ni aucun problème de coagulation n’ont été identifiés. Reste désormais à démontrer l’efficacité du procédé chez l’homme et à industrialiser le processus de fabrication.

Une double problématique à laquelle se trouve également confrontée EryPharma, une société de biotechnologie française qui cherche à produire des globules rouges de culture. Prometteuse, la technique élaborée lui permettrait d’obtenir l’équivalent de 100 dons de sang pour un seul prélèvement de cellules souches. Confiante, l’entreprise dit disposer d’une preuve de concept solide, au point d’envisager une production de masse d’ici à la fin de la décennie.

De toute évidence, les investisseurs joueront un rôle majeur dans le développement des innovations technologiques, thérapeutiques et logistiques. Promoteur de santé publique, Candriam continuera à soutenir activement la lutte contre les maladies hématologiques, sous toutes ses formes. Par l’intermédiaire de son réseau d’experts, il cible les projets et les solutions les plus porteuses sur les marchés boursiers.